De ziekte Duchenne schakelt uitsluitend bij jongens door de jaren heen alle spierfuncties uit. Ze bereiken een leeftijd van gemiddeld 26 jaar. In de wereld zijn er circa een half miljoen patiënten van wie in het Westen ongeveer 75.000 en er komen er elk jaar 3500 bij. Nederland circa 700 patiënten.

Alliantie

Prosensa krijgt de nieuwe betaling voor de aangetoonde veiligheid van de stof in ontwikkeling. GSK en Prosensa zijn vandaag precies een jaar geleden een alliantie aangegaan waarbij GSK circa € 460 mln toezegde. Daarvan betaalde het farmaconcern direct € 8 mln vooruit. Daarnaast betaalt GSK de ontwikkelingskosten van de stof en heeft het dubelcijferige royalty’s teogezegd op de verkoop van het product.

Directeur Hans Schikan spreekt in een gesprek met deze krant van een ‘veelbelovende’ vooruitgang in de ontwikkeling van het medicijn. De ontwikkelde stof wordt inmiddels twaalf maanden getest op een groep van twaalf jongens.

Studie gestart

De resultaten op basis van zes maanden testen zijn volgens Schikan dusdanig, dat Prosensa en GSK inmiddels een studie zijn gestart met 54 jongens. Die zal binnen afzienbare tijd worden gevolgd door een studie met een nog grotere groep van mogelijk 160 jongens.

Prosensa had eind tweede kwartaal ¤36 mln in kas. Inclusief de nieuwe mijlpaalbetaling van GSK, kan het bedrijf, waarvan het aantal werknemers in anderhalf jaar is gestegen van 20 naar 75, twee jaar vooruit.

Uitbreiding

De alliantie met GSK wordt volgend jaar mogelijk uitgebreid, zegt Schikan. Het bedrijf heeft nog vijf andere soortgelijke stoffen in ontwikkeling voor subgroepen van Duchenne-patiënten. Schikan: ‘In de eerste helft van 2011 wordt duidelijk of GSK ook voor een van deze stoffen een licentieovereenkomst sluit.’

Van de overige vier stoffen in ontwikkeling heeft GSK een optie op nog eens twee. De resterende twee stoffen wil Prosensa in eigen hand houden.

Toekomst

Schikan: ‘Die stoffen moeten ons de basis gaan verschaffen om in de toekomst niet alleen in onderzoek en ontwikkeling actief te zijn, maar ook in de verkoop. Met een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte in portfolio heb je immers niet het mondiale verkoopapparaat nodig van een van de grote farmaconcerns. We willen uiteindelijk op de kaart staan als een zichzelf bedruipend biotechbedrijf.’